Exploiter les plateformes numériques pour la découverte et le développement de thérapies à base d'ARN

Les thérapies à base d'ARN ont été considérées comme un véritable "changement de donne" dans les sciences de la vie, une technologie perturbatrice aux applications presque illimitées, tant dans le domaine des maladies génétiques que dans celui des maladies infectieuses. D'abord lents à décoller malgré leur potentiel, le déploiement réussi de vaccins à base d'ARN pendant la pandémie de COVID-19 a contribué à faire des thérapies à base d'ARN une catégorie de médicaments en expansion rapide qui pourrait transformer la norme de soins pour de nombreuses maladies, contribuant en même temps à faire progresser la médecine personnalisée.

Les molécules d'ARN sont rentables, relativement simples à fabriquer et peuvent cibler des voies jusqu'alors "non médicamenteuses". Mais ce potentiel nécessite encore des flux de travail rationalisés, un partage efficace des données et des communications efficaces entre les États, les pays et les continents. Les plateformes de numérisation des laboratoires ont gagné beaucoup de terrain ces dernières années et sont adoptées plus largement, parallèlement à l'intelligence artificielle (IA) et à l'apprentissage automatique.

Dans ce numéro de SelectScience^® Andre Serobian, directeur de l'innovation et de la commercialisation à l'Université de Nouvelle-Galles du Sud (UNSW). Institut de l'ARN en Australie, et Lara Matthews, responsable du développement commercial chez eLabNext, afin de comprendre la révolution à venir dans le domaine des thérapies à base d'ARN et l'importance sous-jacente de la numérisation des laboratoires.

Thérapeutiques à base d'ARN - un avenir sans limites ?

Selon M. Matthews, l'industrie australienne de la biotechnologie et des sciences de la vie a le vent en poupe, enregistrant une croissance de 43% depuis l'apparition de la pandémie de COVID-19. La technologie de l'ARN a largement contribué à cette croissance, mais elle comprend également de nouveaux efforts en matière de thérapie génique et de fabrication de vecteurs viraux. Travaillant au sein de l'Institut de l'ARN de l'UNSW, M. Serobian explique son enthousiasme pour les thérapies basées sur l'ARN : "Ce type de technologie nous permet d'atteindre des maladies qui étaient auparavant intouchables, non ciblables ou pas traitables du tout", explique-t-il. "Nous pouvons aller jusqu'au niveau génétique et presque l'influencer, en particulier pour le cancer, les vaccins et les maladies génétiques rares.

Faisant une analogie avec l'informatique, Serobian décrit l'ARN comme le "logiciel de la vie" fonctionnant sur l'ordinateur ADN. Il nous invite à imaginer un avenir où les maladies seront soignées directement par la technologie de l'ARN et non plus par le traitement des symptômes, et où il suffira de concevoir correctement les molécules pour qu'elles soient efficaces. "L'ARN change vraiment la donne en matière de thérapeutique", s'enthousiasme-t-il. "Nous irons même jusqu'à traiter les maladies neurodégénératives telles que la maladie d'Alzheimer, la démence et la maladie de Parkinson, et des travaux sont déjà en cours dans ce domaine", ajoute-t-il.

Mais M. Serobian et ses collègues de l'Institut de l'ARN de l'UNSW savent que la bonne science n'a qu'une portée limitée. Dans un monde frénétique où le stockage et le partage des données ainsi qu'une communication efficace sont essentiels, les laboratoires de sciences de la vie adoptent de plus en plus la numérisation pour rationaliser leurs flux de travail et accélérer la mise à disposition des produits thérapeutiques.

Vers la numérisation des laboratoires

L'Institut de l'ARN de l'UNSW a récemment lancé l'adoption de la méthode de l'ARN. plate-forme de laboratoire numérique d'eLabNext, et continue à développer les systèmes nécessaires. M. Serobian est convaincu de la nécessité de mettre en œuvre autant de technologie numérique que possible, soulignant les gains d'efficacité et la façon dont elle permet le transfert de technologie entre les différents niveaux de processus, les différents groupes et le réseau de l'institut dans son ensemble. La communication est essentielle, comme l'explique M. Serobian : "Une plateforme numérique telle que eLabNext rend tout beaucoup plus efficace et facilite le transfert d'informations, en communiquant réellement les éléments essentiels dont vous avez besoin pour progresser et pour qu'un projet ne perde pas de son élan", affirme-t-il.

M. Serobian décrit un scénario dans lequel un collègue essaie de retrouver un échantillon ou une entrée manuscrite particulière dans un carnet datant de six mois, qui a été stocké ou enregistré par un membre du personnel qui a depuis quitté l'organisation. Cela l'amène à conclure que "c'est pratiquement impossible - la numérisation est cruciale, et pour toute entreprise qui la soutient et facilite cette partie, je pense que l'ensemble de l'industrie en bénéficiera".

COVID-19 - un moteur de la numérisation

Serobian se souvient en particulier que la pandémie de COVID-19 a été, selon lui, un terrain d'expérimentation pour la numérisation, simplement par nécessité médicale. "Lorsque le virus s'est répandu dans le monde entier, des groupes ont travaillé frénétiquement à la création d'un vaccin", se souvient-il. "Cela n'a été possible que grâce à l'efficacité des processus et de la production et à la numérisation de toutes ces informations. Cela a créé un chemin critique qui aurait été impossible autrement", affirme-t-il.

Selon M. Serobian, l'IA a également contribué de manière significative à l'effort de mise au point du vaccin COVID-19, et il affirme que le développement rapide des choses lorsque les temps sont critiques ne peut se faire que lorsque les technologies numériques sont mises en œuvre. Mme Matthews abonde dans le même sens, soulignant "l'aspect collaboratif de la possibilité de travailler sur ces avancées en transférant des données rapidement et de manière transparente à travers le monde". Elle ajoute : "On économise aussi beaucoup d'argent et de temps en évitant de répéter des expériences qui ont échoué, par exemple. On peut voir où une expérience a échoué, mettre cette information à la disposition de tous afin que personne ne répète ce qui n'a pas fonctionné, et trouver une solution qui fonctionne beaucoup plus rapidement."

Mme Matthews affirme qu'il existe une tendance "massive" à l'adoption des plateformes numériques en général, qui intègrent parfois l'IA et l'apprentissage automatique, et que le marché australien a désormais compris sa valeur en matière d'utilisation et de partage des données. Elle indique également que les plateformes numériques d'eLabNext disposent déjà de plusieurs modules d'extension d'IA qui sont mis gratuitement à la disposition de leurs utilisateurs.

Prochaines étapes pour les thérapies basées sur l'ARN

Serobian offre une vision intrigante de l'avenir : "Il s'agit vraiment d'exploiter des états pathologiques que nous ne pouvions pas aborder auparavant, notamment les maladies infectieuses, mais cela sera également utilisé pour des applications plus larges de vaccins et pour diagnostiquer des maladies", affirme-t-il. "Elle sera utilisée comme plateforme ou outil dans tous ces domaines. Tout peut être ajusté de manière à créer un outil qui est presque un couteau suisse, si vous voulez", conclut-il.